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国内首个自体细胞来源的视网膜干细胞治疗黄斑变性的临床项目即将开启

发表日期:2020-01-16 16:38:41

中国眼科手机报 眼界 今天

重磅!自体细胞来源的视网膜干细胞治疗黄斑变性的临床项目即将开启

通讯员:赵浩琦、姜丹


黄斑变性是目前不可逆失明的最主要病因,主要包括老年性黄斑变性(AMD)和青少年型黄斑变性(Stargardt 病)。由于人类的中心最佳视力来自视网膜的黄斑部分,因此黄斑变性会严重影响中心视力而使患者失明致“痛不欲生”,甚至“生不如死”。随着人口老龄化高峰和二胎生育高潮的逼近,其庞大的疾病人群基数将成为国家和社会发展的重大负担。在中国黄斑变性60-69岁发病率为6.04%-11.19%。随着中国人口老龄化的加快,该病有明显的上升趋势。至今,无论是老年黄斑变性或青少年型黄斑变性,目前在现代医学中,尚无确定有效的药物治疗,也未找到阻止本病病程进展的好方法,治疗上目前为止,仍然是十分困难的。

干细胞是当前干预治疗黄斑变性最有希望的途径。近年来,在国际干细胞的领域里,视网膜和黄斑疾病方面的转化取得了很大的进展。对黄斑变性疾病来说,最有望解决移植细胞来源的三大类干细胞,包括人胚胎干(ES)细胞,HLA 匹配的异体诱导多能干(iPS)细胞和自体 iPS 细胞。而干细胞分化的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞可以做到“高纯度”、“高效率”和“高功能”,因此用干细胞分化的 RPE 细胞移植治黄斑变性也是该项目最主要的切入点。

近日,在温州医科大学附属眼视光医院举办自体诱导干细胞来源视网膜细胞治疗黄斑变性的临床试验项目的启动会。该项目由温医大附属眼视光医院牵头,联合包括大连医科大学、上海交通大学、中国人民解放军军事医学科学院放射与辐射医学研究所等国内知名研究机构进行多中心临床试验。本研究将首次通过取患者的血液,构建患者自身的干细胞,再定向分化为视网膜色素上皮 RPE细胞用于视网膜细胞移植,预期随访2年以上。

在会上,国家重点研发项目首席科学家刘晓玲教授宣布该多中心合作项目启动。视网膜再生医疗研究组课题组长金子兵教授向与会嘉宾详细介绍了该项目的背景、执行方案、预期结果、及研究特色等。项目启动会现场可谓是一场头脑风暴,大家集思广益,就具体执行方案进行细致而深入地讨论,最终达成自体诱导干细胞来源视网膜细胞治疗黄斑变性的临床试验项目的共识并签订了多中心合作备忘录。


该项目将是温医大附属眼视光医院牵头的首个有关自体诱导干细胞来源视网膜细胞治疗黄斑变性的临床试验,具有里程碑的意义,相信最终将服务于广大的黄斑变性患者。




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